Die Fenfluraminstudie - was passiert da?
29.01.2024
Der lange Studientitel informiert uns, worum es geht: "Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie mit einer festgelegten Dosis zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Patienten mit CDKL5-Mangel-Syndrom, gefolgt von einer unverblindeten Verlängerung"
Die Studie wird parallel an mehreren Orten/Kliniken durchgeführt. Die Teilnehmer werden per Zufall einer Gruppe zugeordnet, die in der ersten Studienphase entweder den Wirkstoff Fenfluramin oder ein Placebo erhält. Weder der Arzt noch der Studienteilnehmer erfahren, zu welcher Gruppe er gehört (sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Arzt allerdings die Information bekommen). Geprüft und bestätigt werden soll eine signifikante Wirkung auf das Anfallsgeschehen sowie die möglichst geringe Nebenwirkung bei möglichst vielen Patienten.
Im Anschluss an die erste Phase erhalten ALLE Teilnehmer zu 100% den Wirkstoff Fenfluramin und die Dosisanpassung kann individuell erfolgen.
Was ist Fenfluramin?
Fenfluramin erhöht die Serotoninausschüttung, moduliert positiv Sigma-1-Rezeptoren und hat eine starke, dauerhafte Wirksamkeit bei der Behandlung von Krampfanfällen beim Dravet-Syndrom mit Zulassung für das Dravet-Syndrom durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA). Ursprünglich wurde der Wirkstoff zur Behandlung von Fettleibigkeit bei Erwachsenen eingesetzt, hier gab es aufgrund der sehr hohen Dosierung einige Fälle von Herzwandverdickungen und es wurde 2000 vom Markt genommen.
Wie funktioniert die Studie?
Der erste Studienbesuchstermin ist eine Voruntersuchung mit Erörterung der Krankengeschichte, aktuellen Medikationen und bisherigen Operationen. Weiterhin wird der Patient körperlich untersucht und es wird Blut abgenommen. Ein für die Untersuchung zertifizierter Kardiologe wird ein ein Herz-Echo durchführen und es wird ein EKG gemacht.
Nach der Beobachtungsphase von 4 Wochen und einer genauen Klassifizierung der Anfälle in Zusammenarbeit mit dem Arzt, erhält der Patient das Medikament bzw. das Placebo.
Es sind regelmäßige Termine vor Ort notwendig, die dazu dienen, die Gesundheit der Teilnehmer zu überwachen, anhand von Blut- und Urinergebnissen medizinische Daten für die Studie zu sammeln sowie anhand von Fragebögen weitere Informationen wie Schlafverhalten, Klinischer Gesamteindruck und Lebensqualitätsniveau zu untersuchen. Bei den am Anfang etwa 4-wöchentlich stattfindenden Terminen gibt es dann auch immer die nächste Flasche des Medikaments/Placebos mit nach Hause.
Nach ca. 14 Wochen wird bei allen Patienten das aktuelle Präparat auf eine Minimaldosis reduziert und alle Teilnehmer erhalten das Studienmedikament, dessen Dosis dann individuell angepasst werden kann.
Nebenwirkungen
Jeder Teilnehmer wird vor Beginn ausführlich ärztlich über alle Risiken und Nebenwirkungen aufgeklärt. Sehr häufige Nebenwirkungen können bei einer hohen Dosis Fenfluramin Durchfall und Schläfrigkeit sowie auch verminderter Appetit sein. Natürlich werden bei Studien ALLE möglichen Nebenwirkungen erfasst, so dass die Liste der möglichen Nebenwirkungen wie auch bei allen Antikonvulsiva lang ist.
Risiken
Jedes Medikament ist mit dem Risiko einer allergischen Reaktion behaftet. Natürlich können auch unbekannte Nebenwirkungen auftreten. Um diese Risiken zu minimieren, werden die Patienten engmaschig kontrolliert, es ist eine exakte Protokollierung der Anfälle sowie aller weiteren Medikamente, die der Patient erhält, erforderlich.
Ein Abbruch ist in Rücksprache mit dem Studienzentrum jederzeit möglich.
Was bringt das Ganze?
In einer Studie im Jahr 2020 wurde bei Patienten mit einem CDKL5-Mangel-Syndrom eine klinisch bedeutsame Reduzierung von generalisierten tonisch-klonischen und tonischen Anfällen nachgewiesen.
Die aus der aktuellen Studie gewonnenen Daten können weitere Informationen liefern, ob das Studienpräparat bei CDKL5-Patienten wirkt und dazu helfen, weitere Behandlungen voranzubringen.
Wir hoffen, dass noch viele CDKL5-Patienten unseren Weg gehen und an der Studie teilnehmen. Je mehr Teilnehmer eine Studie hat, umso aussagekräftiger ist sie.
Bei Interesse ist hier der Kontakt:
Frau Karin Witte-Bölt
Studienkoordinatorin im Koordinierungszentrum für Studien
Krankenhaus Mara in Bielefeld
Tel. : +49 (0)521-772 78888
Studienkoordinator ist Herr Dr. Polster, Bielefeld.